A tudósok kifejlesztettek egy innovatív gyógyszerészeti molekulát, az RSQ-020-at, amely a preklinikai vizsgálatok során képes volt helyreállítani a kognitív funkciókat, a tanulási képességet és a memóriát a betegségre jellemző agyi elváltozások által érintett állatmodellekben, jelentette az Euronews.

Az RSQ-020 molekula, a kulcs az Alzheimer-kór elleni küzdelemben

Az RSQ-020 molekula az Alexander Fleming Biomedikai Tudományok Kutatóközpontja, a Görög Nemzeti Kutatási Alapítvány és a ResQ Biotech spin-off vállalat szoros együttműködésének eredménye, Giorgos Skretas kutató koordinálásával.

Az RSQ-020 molekula hatásmechanizmusa a Tau fehérjére összpontosít, amely az agy egyik alapvető struktúrája.

Normális esetben ez a fehérje támogatja az idegsejtek stabilitását, de amikor helytelenül hajtódik fel, mérgező aggregátumokat és csomókat kezd képezni, amelyek elpusztítják az idegsejteket, és közvetlenül összefüggenek az Alzheimer-kór kialakulásával és gyors progressziójával.
A hagyományos gyógyszerfejlesztési folyamat a „kulcs és zár” elvén működik, olyan molekulát keresve, amely tökéletesen illeszkedik egy rögzített fehérjeszerkezethez. A hibásan feltekeredett fehérjék azonban folyamatosan változtatják az alakjukat, ami lehetetlenné tette a klasszikus módszerekkel hatékony kezelések létrehozását.

A Görögországban kidolgozott projekt teljesen megváltoztatta a megközelítést: a merev struktúra keresése helyett a csapat egy olyan technológiai platformot hozott létre, amely képes közvetlenül azonosítani azokat a molekulákat, amelyek a kívánt biológiai hatást, a javítást és a stabilizációt eredményezik.

„Ahelyett, hogy egyszerűen egy olyan molekulát keresnénk, amely a fehérje egy adott helyéhez kötődik, közvetlenül azt keressük, amelyik a kívánt hatást hozza létre. A technológiánk lehetővé teszi számunkra, hogy lássuk, mikor áll helyre egy hibás fehérje, mivel az általunk használt baktériumok zöld jelet bocsátanak ki, amikor ez megtörténik”.

Genetikailag módosított baktériumok, amelyek zöld jelet bocsátanak ki a sejtek javítására

Az RSQ-020 molekula mögött álló innováció genetikailag módosított baktériumok használatán alapul. A kutatók bevitték a hibás emberi fehérjét ezekbe a mikroorganizmusokba, és arra programozták őket, hogy milliárdnyi kis molekulajelöltet termeljenek, amelyek mindegyike egy lehetséges terápiás megoldást jelent.

A rendszert úgy tervezték, hogy a baktériumok zöld fényjelet bocsátanak ki pontosan abban a pillanatban, amikor egy molekulának sikerül visszaállítania a Tau fehérje normális funkcionális állapotát.

Ez a módszer lehetővé teszi a tudósok számára, hogy gyorsan teszteljék és kiválasszák a hatóanyagokat közvetlenül az élő sejtekben, jelentősen lerövidítve a laboratóriumi tesztelési időt, és hűen reprodukálva a biológiai körülményeket az emberi szervezetben.

Bár a technológiát eredetileg az amiotrófiás laterális szklerózis (ALS) és a SOD1 fehérje vizsgálatára tervezték, az Alzheimer-kórban elért sikerek azt mutatják, hogy a platform a fehérje-helytelen feltekeredéssel összefüggő neurodegeneratív betegségek széles körében alkalmazható, mint például a Parkinson-kór. A kutatócsoport a klinikai értékelés következő szakaszait készíti elő, hogy megerősítse a molekula biztonságosságát és hatékonyságát emberi betegeknél.

(stoffán)
Kép: Illusztráció